2026年5月26日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司（000661.SZ）发布公告称，公司子公司长春金赛药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，GenSci144片境内生产药品注册临床试验申请获得批准，适应症为苯丙酮尿症（PKU）。
GenSci144片是金赛药业自主研发的一款靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A19的口服小分子抑制剂，注册分类为化药1类。PKU是一种常染色体隐性遗传病，全球新生儿检出率约为1:23,930，中国约为1:11,000。当前标准治疗方案为严格的低苯丙氨酸饮食配合特制医用食品，现有药物治疗存在疗效有限、给药复杂等不足。GenSci144通过抑制肾小管对苯丙氨酸的重吸收降低血苯丙氨酸水平，不依赖患者体内残余的PAH酶活性，可适用于更广泛类型的PKU患者，口服给药有助于提升治疗便利性。
此前，GenSci144片用于治疗慢性肾脏病（CKD）的临床试验申请已获受理。公司提示，药品研发周期长、环节多，临床试验进程尚存在不确定性。
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